Průlomová imunoterapie: CAR-T buňky v boji proti autoimunitním chorobám

Vědcům se podařil významný krok kupředu v léčbě autoimunitních onemocnění. Úspěšně aplikovali technologii CAR-T buněk, dosud známou především z onkologie, k cílenému potlačení nežádoucích imunitních reakcí. Tento objev dává naději milionům pacientů trpících chronickými autoimunitními chorobami.

Donedávna byla technologie CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cells) spojována zejména s revoluční léčbou některých typů nádorových onemocnění. Nyní však výzkumníci přišli na to, že upravené T-buňky mohou být účinnou zbraní i proti autoimunitním chorobám. Prestižní vědecký časopis Nature Biotechnology zveřejnil studii popisující, jak tyto buňky dokáží specificky tlumit škodlivé reakce imunitního systému.

Princip CAR-T terapie v léčbě autoimunitních onemocnění

Podstatou CAR-T terapie je odebrání pacientových vlastních T-lymfocytů, jejich genetická modifikace v laboratoři a následné vrácení do krevního oběhu. Zatímco u nádorových onemocnění jsou takto upravené buňky „naprogramovány“ k vyhledávání a ničení rakovinných buněk, v případě autoimunitních chorob je jejich úkolem rozpoznat a eliminovat ty buňky imunitního systému, které útočí na tělu vlastní tkáně.

Doktorka Jana Nováková, vedoucí výzkumného týmu z Ústavu molekulární genetiky AV ČR, objasňuje:

„Naše modifikované CAR-T lymfocyty dokáží cíleně vyhledat a zneškodnit autoreaktivní B-buňky produkující protilátky namířené proti vlastnímu tělu. Tímto způsobem jsme schopni účinně zastavit autoimunitní zánětlivé procesy bez nutnosti potlačení celkové imunity.“

Naděje pro pacienty s autoimunitními chorobami

Nová metoda by mohla od základů změnit způsob léčby řady závažných autoimunitních onemocnění, jako je roztroušená skleróza, revmatoidní artritida nebo systémový lupus. Současná terapie těchto nemocí je založena především na dlouhodobém podávání léků tlumících imunitu, což s sebou nese mnoho nežádoucích účinků a zvyšuje náchylnost k infekcím.

Podle údajů publikovaných v Nature Biotechnology prokázala CAR-T terapie v preklinických testech na zvířecích modelech výrazné zmírnění příznaků autoimunitních chorob bez závažných komplikací. V nejbližší době se očekává zahájení prvních klinických studií na lidských pacientech, konkrétně na začátku roku 2025.

Překážky a vyhlídky do budoucna

I přes slibné výsledky dosavadních studií vědci upozorňují na nutnost překonat určité překážky před zavedením CAR-T terapie do běžné klinické praxe. Profesor Martin Svoboda z 1. lékařské fakulty Univerzity Karlovy podotýká:

„Klíčové je zajistit, aby modifikované T-lymfocyty zasahovaly výhradně proti škodlivým autoreaktivním buňkám a nenarušily normální fungování imunitního systému. Zároveň je potřeba zefektivnit proces výroby, aby se tato léčba stala dostupnější pro větší okruh pacientů.“

Dalším zásadním faktorem je zajištění dlouhodobé bezpečnosti a účinku terapie. Na rozdíl od onkologických indikací, kde je cílem kompletní odstranění nádoru, vyžaduje léčba autoimunitních onemocnění trvalou regulaci imunitních procesů. Odborníci proto intenzivně zkoumají způsoby, jak docílit setrvalé přítomnosti a správné funkce CAR-T buněk v organismu.

Studie v Nature Biotechnology také naznačuje možné přínosy kombinování CAR-T terapie s dalšími moderními imunomodulačními přístupy, například s tzv. „checkpoint inhibitory“, které by mohly zesílit a prodloužit účinek modifikovaných T-lymfocytů.

Finanční stránka a dostupnost nové léčby

Velkým tématem při zavádění CAR-T terapie do praxe jsou bezesporu vysoké náklady. V onkologických indikacích se cena jedné aplikace CAR-T buněk v současnosti pohybuje kolem 10 milionů korun. Intenzivní výzkum se proto zaměřuje i na zefektivnění a zlevnění výrobního procesu.

Inženýr Petr Novotný, odborník na ekonomiku ve zdravotnictví, situaci komentuje:

„Ačkoli počáteční investice do CAR-T terapie není malá, z dlouhodobého hlediska by mohla přinést značné úspory. Účinná léčba autoimunitních chorob by snížila výdaje na trvalou symptomatickou péči a pracovní neschopnost pacientů.“

S postupným rozšiřováním technologie a nárůstem konkurence mezi výrobci lze očekávat, že ceny CAR-T terapie budou v budoucnu klesat. Některé pojišťovny již nyní zvažují zařazení této metody do úhradového systému pro vybrané skupiny pacientů s autoimunitními chorobami.

Shrnutí a perspektivy

Využití CAR-T technologie v terapii autoimunitních onemocnění představuje jeden z nejvýznamnějších milníků v imunologii za poslední roky. I když nás čeká ještě dlouhá cesta klinického testování a optimalizace, odborníci věří v ohromný potenciál této metody zásadně zlepšit životy milionů lidí trpících autoimunitními chorobami po celém světě.

Doktorka Nováková uzavírá:

„Stojíme na prahu nové éry v léčbě autoimunitních onemocnění. CAR-T terapie nám dává velkou naději, že v dohledné době budeme schopni nabídnout pacientům cílenou a efektivní léčbu s minimem nežádoucích účinků. Je to vzrušující období pro medicínský výzkum a věříme, že v následujících letech uvidíme první pacienty, kteří budou mít z této revoluční terapie prospěch.“

S pokračujícím výzkumem a klinickými zkouškami se předpokládá, že během příštích 5 až 10 let by mohla být CAR-T terapie dostupná pro první skupiny pacientů s autoimunitními chorobami. Tento vývoj slibuje průlom v kvalitě života lidí s chronickými autoimunitními onemocněními a otevírá nové možnosti personalizované medicíny.